Terapia genética disminuyó el colesterol "malo" hasta un 62% y genera expectativas ante afecciones cardíacas

Un procedimiento de carácter experimental sustentado en la alteración genética consiguió aminorar de forma contundente el colesterol LDL —denominado popularmente como colesterol "malo"— luego de ser suministrado una única vez por vía endovenosa. Las conclusiones de este trabajo derivan de una indagación de índole preliminar que fue difundida a través de la publicación de corte científico The New England Journal of Medicine.

El examen médico evidenció que aquellos individuos que fueron sometidos a la cantidad de medicamento más elevada experimentaron una merma de hasta el 62% en sus parámetros de colesterol LDL. En determinados sujetos, dicha consecuencia logró prolongarse por un lapso mínimo de 18 meses. Los especialistas consideran que, de ratificarse estas observaciones en análisis de mayor envergadura, el método podría convertirse en un recurso transformador para obstaculizar el surgimiento de patologías cardiovasculares, las cuales constituyen una de las razones principales de fallecimiento a nivel global.

Esta técnica de salud implementa un mecanismo de reconfiguración en los genes que ejerce su acción de modo directo en el hígado. La inyección traslada una suerte de "dispositivo molecular" cubierto por corpúsculos de grasa que se trasladan por el flujo de la sangre hasta alcanzar las estructuras celulares hepáticas. Una vez situados en ese destino, el armazón reconfigura un gen denominado PCSK9, el cual resulta el encargado de originar una sustancia proteica que le dificulta al hígado remover el colesterol LDL de los vasos sanguíneos. La modificación altera una única "letra" del ácido desoxirribonucleico y anula la actividad de dicho gen. Como efecto directo de esta acción, el órgano hepático se encuentra en condiciones de descartar una mayor porción de colesterol "malo" del cuerpo y sostener registros reducidos en el tiempo.

Los motivos del interés de la comunidad médica

Las problemáticas del sistema cardiovascular provocan cerca de 800.000 decesos cada doce meses en el territorio de los Estados Unidos. Pese a que se dispone de tratamientos de comprobada eficiencia, un elevado porcentaje de personas interrumpe la toma de fármacos o presenta complicaciones para darle continuidad en su vida diaria. El especialista en cardiología John H. P. Alexander, perteneciente a la Universidad de Duke, evaluó que un procedimiento que requiera una sola colocación representaría un cambio radical en los parámetros vigentes. En el escenario contemporáneo, una inmensa cantidad de ciudadanos ingiere estatinas de forma cotidiana o se somete a aplicaciones inyectables de tipo periódico para regular su nivel de colesterol, por lo que la chance de solucionar la alteración con una intervención única concita una notable atención en el ámbito de la medicina.

La evaluación médica tomó en una primera instancia a 35 individuos que presentaban índices elevados de colesterol por herencia biológica o que contaban con registros de afecciones del corazón. La prueba en su totalidad abarcará a un total de 85 sujetos para posteriormente dar paso a una etapa superior que involucrará a cerca de 200 pacientes. La línea de investigación estuvo coordinada por Sekar Kathiresan, quien se desempeña como la máxima autoridad ejecutiva de la firma Verve Therapeutics, entidad comercial que en la actualidad forma parte de Eli Lilly. Kathiresan manifestó al medio periodístico The New York Times que su estímulo para avanzar con el desarrollo tuvo razones de índole familiar, dado que su padre, su hermano, su tío y su abuela padecieron afecciones del corazón, habiendo fallecido su hermano debido a un paro cardíaco cuando contaba con 42 años de edad.

Vivencias de los pacientes y consideraciones de riesgo

Dentro del grupo de personas que formaron parte de la experiencia se destaca el caso de Alice Thomas, una ciudadana de 64 años residente de Carolina del Norte que manifestaba intolerancia a las estatinas y que tampoco lograba acceder a los fármacos inyectables a raíz de inconvenientes vinculados a la cobertura de su seguro de salud. Con anterioridad a someterse al tratamiento, sus mediciones de colesterol LDL se ubicaban en 190, mientras que dos semanas posteriores a la aplicación, el parámetro descendió hasta situarse en 50, manifestando la paciente su asombro ante la efectividad de una intervención única. Otra de las integrantes del ensayo, Kristy Faulkner, atravesó un episodio de ataque al corazón a los 42 años y admitió sus dificultades para asimilar pautas de medicación permanentes debido a una resistencia mental ante la idea de depender de fármacos cotidianamente.

A pesar de que las derivaciones del estudio despiertan gran algarabía, diversos profesionales ponen el acento en que resta desandar un extenso camino a fin de ratificar las condiciones de bioseguridad y el rendimiento real de la terapia. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) establece como condición que las personas que reciban tratamientos de manipulación génica cuenten con un seguimiento de control por un periodo de 15 años. En sintonía con esto, el cardiólogo J. Michael Gaziano, ligado al entramado de atención médica para excombatientes en Boston, apuntó que todavía resulta indispensable la recolección de un volumen de datos sustancialmente mayor sobre la seguridad del método.

En lo que respecta a las proyecciones para los tiempos venideros, los procedimientos de manipulación génica que se comercializan hoy en día suelen demandar desembolsos de millones de dólares y se aplican fundamentalmente a patologías de baja frecuencia. Pese a ese panorama, desde la corporación Eli Lilly ratificaron que su meta es concebir un insumo farmacológico de uso masivo y de costo moderado. El responsable del área científica de la firma, Daniel Skovronsky, remarcó la intención de que en el futuro esta alternativa se integre a las prestaciones de la medicina familiar. En el supuesto de que las fases subsiguientes del análisis médico convaliden las observaciones iniciales, la ciencia médica se ubicaría ante uno de los hitos de mayor relevancia en el plano de la prevención de la salud cardiovascular de las últimas épocas.

Con información de BAE Negocios.